Nelle ultime settimane abbiamo tanto sentito parlare del farmaco Zolgensma, rivolto ai pazienti sofferenti da SMA, una malattia rara neuromuscolare ereditaria, che comporta la morte progressiva dei motoneuroni, di cui è affetto il nostro piccolo concittadino Lorenzo.
Vedi articolo https://www.grammichele.eu/13812/grammichele-aiutiamo-lorenzo/
Il farmaco Zolgensma prevede un un’unica somministrazione che va a modificare il gene difettoso, una luce di speranza per tutti i genitori che vedono soffrire i propri figli, speranza che fino al 8 marzo era stata negata a tutti i bimbi con un più di sei mesi. A tal proposito i genitori del piccolo Lorenzo avevano avviato una raccolta fondi per poter provvedere alla somministrazione del farmaco all’estero, con un costo di due milioni e cento mila euro, alla quale la nostra comunità aveva contribuito con una sentita partecipazione.
La straordinaria notizia è arrivata il 9 marzo scorso direttamente dall’AIFA, (Agenzia Italiana del Farmaco), annunciando la rimborsabilità della terapia genica per tutti i bambini affetti da SMA1, sotto i 13,5kg di peso. L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno a mettere a disposizione gratuitamente il farmaco per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e 21 kg di peso. A tutti questi bambini e in modo particolare al nostro piccolo Lorenzo auguriamo un grosso in bocca al lupo.